脑积水

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TUhjnbcbe - 2021/3/18 15:46:00
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标的编号:A

行业类别:生物医药

合作模式:股权融资,共同开发

创立时间:

公司简介:

标的公司是一家专注于开发改善关节和骨骼疾病患者生活质量解决方案的生物技术公司。该公司的旗舰产品RegenoGel系列基于专有的HAProLink技术,该平台技术将透明质酸与所选择的蛋白质连接起来,通过自然、温和的软骨和骨骼再生,为身体创造一个自我修复的微环境。RegenoGel产品经以色列卫生部批准,自年起开始商业化销售。标的公司希望成为再生医学领域的全球领导者。公司的目标是提供解决方案和提高生活质量。我们的研究,产品和方法专注于仿生创新。提供最佳的微环境,帮助人体自愈。

公司成立于年,总部、生产设施和研发实验室均位于以色列中部的魏兹曼科学园。经营通过cGMP、ISO:和ISO:认证的细胞治疗设施,并拥有生产临床级产品的丰富经验。该公司参与了欧盟资助的研究联盟和项目,作为欧盟第七框架计划和地平线年MarieSklodowska-Curie(MSCA)软骨修复和再生计划的一部分。

Achondroplasia(软骨发育不全症)是一种导致侏儒症的遗传性疾病,原因是由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因的突变。患有此病的人,胳膊和腿都很短,而躯干则是一般为正常长度。受影响的人的平均成人身高男性厘米,女性厘米。其他特征包括头部增大和前额突出。治疗方法包括生长激素治疗和肢体延长术。同时需要治疗或预防并发症,如肥胖症、脑积水、阻塞性睡眠呼吸暂停、中耳炎或椎管狭窄等。受影响的人的预期寿命是比平均水平少10年左右。

Achondroplasia作为一种罕见病,被欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)列为孤儿药。EMA对罕见病的激励措施:

十年的市场独家经营权

流程规范援助

进入集中授权程序

费用减免

研发补助金

EMA的快速审查和批准程序

相关资料:

C-型钠尿肽(C-typenatriureticpeptide,CNP)作为钠尿肽家系的一员,主要是由血管内皮分泌,CNP与血管平滑肌细胞钠尿肽受体-B(NPR-B)结合,激活颗粒型鸟苷酸环化酶,促进细胞内cGMP水平升高,以旁分泌和/或自分泌方式调节循环系统功能稳态。

C-型钠尿肽(CNP),以Pro-CNP肽的形式递送,现正临床试验为患最严重短肢侏儒症的儿童的一线治疗。新思路将基于Pro-CNP在公司开发的可注射的"全天然"生物相容性和稳定的水凝胶中的封装和化学结合,用于输送细胞和生物活性分子。以细胞为基础的方法,结合新型基因构建和水凝胶作为细胞递送系统,长期分泌天然、非重组的CNP。为患者Feverinjections是一个主要的竞争优势。这种水凝胶在以色列被批准为治疗退行性关节疾病的医疗设备,目前正在对人体伤口愈合进行研究,它被证明可以作为抗生素和微RNA等多种药物输送的优良支架。

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