蓝鸟生物两款基因疗法产品马拉松式审批即将结束?
文
Qsher
蓝鸟生物正在经历一场为期两天的“生死大考”,目前已顺利挺过了第一关。
美东时间6月9日,FDA咨询委员会(CTGTAC)讨论权衡蓝鸟生物基因疗法elivaldogeneautotemcel(eli-cel)用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者(CALD)的风险和益处。在数小时有关该药物疗效和安全性的辩证后,专家组以15-0的投票结果认为eli-cel对某些CALD患者群体的益处大于风险。
此次获“FDA全票通过”意味着蓝鸟生物基因疗法eli-cel(商品名:Skysona)离获批再近一步。如果获得批准,eli-cel将成为首款FDA批准治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。
接下来,蓝鸟生物还有第二关要闯。美东时间6月10日,蓝鸟生物旗下另一款基因疗法beti-cel将经历FDA咨询委员会的审查。beti-cel于年6月获得欧盟批准,商品名Zynteglo,但因定价问题,于年撤出欧洲市场。随后,蓝鸟生物曾表示,将把重点放在美国市场。此次Beti-cel能否顺利闯关,亦关乎着蓝鸟能否扭转当前劣势。
近两年,蓝鸟生物经历了从众星捧月到跌落云端,先是核心产品出师不利、财务状况堪忧,后为削减成本大幅裁员、多位高管出走,近乎陷入“没钱没人”的囧境。自年以来,蓝鸟生物股价已从10.60美元/股下跌至3.73美元/股,跌幅超64%。
阴霾之下,蓝鸟生物何以拨开云雾,展翅雄飞?
A命途多舛的基因疗法Zynteglo、Skysona
蓝鸟生物成立于年。彼时,基因治疗成为一股新浪潮。蓝鸟生物也凭借专注于此一度成为该领域的宠儿,被称作基因疗法先驱。年6月,蓝鸟生物登陆纳斯达克。
一时间,站在潮头上的蓝鸟生物风光无两。年,《nature》发布了一项临床试验结果,在蓝鸟生物Lentiglobin基因疗法的临床试验中,一位患有重型β地中海贫血的患者成功摆脱输血治疗,蓝鸟生物自此一战成名;到年5月,全球首个治疗β-地中海贫血的基因疗法Zynteglo获得欧盟有条件批准。
然而,年成为蓝鸟生物从潮头跌落云端的分水岭。自那时起,蓝鸟生物多个产品接二连三出问题,股价下跌,市值不断蒸发……蓝鸟生物如何一步一步“折翼”的呢?
监管收紧,新冠来袭
Zynteglo商业化坎坷从生
目前,蓝鸟生物已有3款产品相继问世,两款基因疗法Zynteglo、Skysona已在欧盟获批上市,一款细胞疗法Abecma在美国获批上市。但值得注意的是,Zynteglo、Skyson已逐渐撤出欧洲市场,所以这次美国的获批与否,对于蓝鸟生物未来发展至关重要,关乎存亡。
来源:蓝鸟生物