FDA同日批准同一治疗领域的两种路线基因疗法，背后的研发公司却都股价大跌，释放了怎样的信号？
一位长期跟踪蓝鸟生物的分析师怎么也没想到，仅仅六年蓝鸟生物就发生了这样大的变化。他还记得，年美国血液病学会(ASH)年会在佐治亚州首府亚特兰大召开，那一年蓝鸟生物是会场中绝对的焦点，其带来的BB治疗多发性骨髓瘤患者以“3个月客观缓解率达到%，27%完全缓解”的临床数据惊艳全场。彼时，蓝鸟生物股价飞涨超50%，直逼美元/股。
然而，时间到了年，又到了美国血液病学会(ASH)年会召开之际，蓝鸟生物已经为市场带来了多款CGT疗法产品，其治疗镰状细胞病（SCD）的基因疗法Lyfgenia也在会议召开前夕获批，然而让这位分析师没想到的是，蓝鸟生物的股价已经不足3美元，市值甚至不足当年的二十分之一。
有意思的是，与蓝鸟生物Lyfgenia同一天获批的还有Vertex和CRISPR合作的基因编辑疗法Casgevy，同样也用于治疗镰状细胞病，这也是全球首款获得FDA批准的基因编辑疗法。
FDA一天批准两款基因疗法，它们背后的研发公司却迎来股价大跌，截至美国时间12月8日下午收盘，蓝鸟生物报2.86美元/股，跌幅40.54%；CRISPRTherapeutics报64.54美元/股，跌幅8.08%。这背后是否释放出市场对于基因疗法的态度？
另一方面，FDA同日批准同一治疗领域的两种不同的基因疗法，Lyfgenia定价万美元，Casgevy定价万美元，FDA是否意在鼓励竞争，让两款产品“卷价格”？不过有观点认为Casgevy“降维打击”Lyfgenia，这一赛道也要开始卷了？
如果视角回到国内公司，涉足基因疗法的上市公司舒泰神今日发布公告称，因有效性未达预期决定终止其处于Ib/II期阶段的产品STSG-的后续研发，而国内在基因编辑领域几乎没有上市公司的身影。那么，基因疗法领域让中国公司望而却步的原因又是什么？
CRISPR与蓝鸟之战：胜一方，或共输
无疑，两种获批治疗镰状细胞病的疗法都走在了同领域最前面的位置，突破性价值绝无仅有。但同在基因疗法这个生存无比严苛的“丛林”，两者内部之争或会分个高下，但一致面向现实，或都必然迎来生死攸关的关键时间节点，难论输赢。
蓝鸟如今也许笑着比哭着还难看。比起顶着首个CRIPSR/Cas9基因编辑疗法光环的Casgevy，走慢病毒载体路线的蓝鸟生物Lyfgenia，在屡受质疑后尚且与“后来者”同一天并跑，且不占价格优势，实在处于尴尬的境地。而在资本市场表现上，蓝鸟如今仅3亿美元的市值与CRISPR一路上涨至50亿美元的表现对比起来，更是难堪。
蓝鸟Lyfgenia有苦难言。约在7年前便启动了研发，但此后，该产品的上市申请遭遇了一系列挫折。尤其在年，FDA叫停了该产品面向18岁以下镰状细胞病患者的临床试验，原因是有患者发展为急性髓性白血病。此后，又由于接受治疗的患者出现了贫血现象，FDA于当年年底再次对Lyfgenia相关的临床研究进行部分搁置。
该产品是蓝鸟行至死穴活下去的一大筹码，然而却在同一天被告知要面临竞争对手的威胁，想想也是惨。
基因疗法领域，技术迭代本就最为严苛。近年来，蓝鸟的慢病毒载体路线屡受质疑，市场目光被同一领域更为前沿的CRISPR技术路线所夺取。
年前后，蓝鸟手握的慢病毒载体体外编辑技术还炙手可热，蓝鸟生物正是投资人眼中的香饽饽，彼时登陆纳斯达克，完成了1.16亿美元的IPO。接着在市场利好下，蓝鸟生物先是与BMS就CAR-T细胞疗法达成合作，后又跟再生元就开发和商业化新的细胞疗法达成合作。然而，蓝鸟辜负了市场对它的高期待，过去3年一路暴跌近99%。年起，一连串问题接踵而至，关闭欧洲业务、美国监管提交被推迟、经营被诟病……
年，其“余粮”缩短至只能支撑1年多，命运全部押注在FDA的审查批准上，叠加资本寒冬，蓝鸟不得不狂裁员、搬迁总部等方式来挤出现金流。已上市产品销售情况也是一路坎坷，远不及预期，自年成立以来，该公司每年都处于净亏损状态。曾经为蓝鸟生物造创造光荣与梦想的人，也开始先后离它去。
回到年，CRISPR公司才初初成立。而CRISPR技术是继初代ZFNs、二代TALEN之后最为主流的基因编辑工具之一，年由两位女科学家EmmanuelleCharpentier与JenniferA.Doudna开发，被称为最为锋利的“基因剪刀”，两位科学家也于年斩获诺贝尔化学奖。顶着诺奖光环的Emmanuelle创立了CRISPRTherapeutics，此后CRISPR与福泰、拜耳等多MNC达成了合作，备受业界