彭洋出诊时间 http://baijiahao.baidu.com/s?id=1705974543871359540&wfr=spider&for=pc蓝鸟生物两款基因疗法产品马拉松式审批即将结束？
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Qsher蓝鸟生物正在经历一场为期两天的“生死大考”，目前已顺利挺过了第一关。
美东时间6月9日，FDA咨询委员会（CTGTAC）讨论权衡蓝鸟生物基因疗法elivaldogeneautotemcel（eli-cel）用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者（CALD）的风险和益处。在数小时有关该药物疗效和安全性的辩证后，专家组以15-0的投票结果认为eli-cel对某些CALD患者群体的益处大于风险。
此次获“FDA全票通过”意味着蓝鸟生物基因疗法eli-cel（商品名：Skysona）离获批再近一步。如果获得批准，eli-cel将成为首款FDA批准治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。
接下来，蓝鸟生物还有第二关要闯。美东时间6月10日，蓝鸟生物旗下另一款基因疗法beti-cel将经历FDA咨询委员会的审查。beti-cel于年6月获得欧盟批准，商品名Zynteglo，但因定价问题，于年撤出欧洲市场。随后，蓝鸟生物曾表示，将把重点放在美国市场。此次Beti-cel能否顺利闯关，亦关乎着蓝鸟能否扭转当前劣势。
近两年，蓝鸟生物经历了从众星捧月到跌落云端，先是核心产品出师不利、财务状况堪忧，后为削减成本大幅裁员、多位高管出走，近乎陷入“没钱没人”的囧境。自年以来，蓝鸟生物股价已从10.60美元/股下跌至3.73美元/股，跌幅超64%。
阴霾之下，蓝鸟生物何以拨开云雾，展翅雄飞？
A命途多舛的基因疗法Zynteglo、Skysona
蓝鸟生物成立于年。彼时，基因治疗成为一股新浪潮。蓝鸟生物也凭借专注于此一度成为该领域的宠儿，被称作基因疗法先驱。年6月，蓝鸟生物登陆纳斯达克。
一时间，站在潮头上的蓝鸟生物风光无两。年，《nature》发布了一项临床试验结果，在蓝鸟生物Lentiglobin基因疗法的临床试验中，一位患有重型β地中海贫血的患者成功摆脱输血治疗，蓝鸟生物自此一战成名；到年5月，全球首个治疗β-地中海贫血的基因疗法Zynteglo获得欧盟有条件批准。
然而，年成为蓝鸟生物从潮头跌落云端的分水岭。自那时起，蓝鸟生物多个产品接二连三出问题，股价下跌，市值不断蒸发……蓝鸟生物如何一步一步“折翼”的呢？
监管收紧，新冠来袭
Zynteglo商业化坎坷从生
目前，蓝鸟生物已有3款产品相继问世，两款基因疗法Zynteglo、Skysona已在欧盟获批上市，一款细胞疗法Abecma在美国获批上市。但值得注意的是，Zynteglo、Skyson已逐渐撤出欧洲市场，所以这次美国的获批与否，对于蓝鸟生物未来发展至关重要，关乎存亡。
来源：蓝鸟生物
